研究团队另辟蹊径,以声音特征为核心筛选标准,收集近千种哺乳动物的声音数据,覆盖绝大多数代表性类群。经声学参数比对与聚类分析,团队发现真盲缺目鼹科鼩鼹亚科的亚洲鼩鼹所发出的超声波,与已知回声定位动物的信号高度聚类,其峰值频率、带宽、脉冲时程等特征与齿鲸、果蝠、猪尾鼠相近,而与非回声定位动物差异显著,由此初步判定其具备回声定位潜力。
为验证这一猜想,研究团队借鉴此前证实猪尾鼠回声定位的实验范式,通过圆盘平台探测实验与堵耳对照设计,证实亚洲鼩鼹依靠发射超声波、接收回声来定位目标,拥有稳定的回声定位行为。进一步的解剖与发声控制实验显示,不同于齿鲸依靠鼻腔声唇、鸟类依靠鸣管发声,亚洲鼩鼹同翼手目果蝠属物种一样通过舌头发出回声定位信号,属于“舌音回声定位”,二者在声音信号与发声器官上显著趋同。
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“小电影”在网络语境中有多种含义。它可以泛指时长较短的剧情片、微电影、独立短片,也可能被用作含糊的成人内容代称。“久久电影”则更像是某些页面使用的站点名称、栏目名称或搜索引流词,但名称相似的页面可能并无实际关联,不能因为标题中出现“久久”就判断其正规或安全。
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中新网西安6月10日电 (梅镱泷 刘炳圻)记者10日从西安交通大学第一附属医院获悉,该院团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司,在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)基因治疗领域取得突破性临床成果。双方联合研发的基因治疗药物NGGT006临床试验斩获重磅疗效数据,相关研究成果已发表于国际顶级期刊《自然·医学》。
据介绍,纯合子家族性高胆固醇血症是一类凶险的严重遗传性代谢疾病,发病根源为基因缺陷导致肝脏丧失正常清除低密度脂蛋白胆固醇(俗称“坏胆固醇”)的能力。该类患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平可达健康人群的4至9倍,若得不到有效干预,多数患者会在35岁前诱发严重心血管事件,甚至突发猝死,临床治疗难度极大。目前临床主流降脂药物疗效有限,全球范围内始终缺乏根治性治疗手段,大量患者深陷治疗困境。
本次研发的NGGT006是一款依托重组腺相关病毒(AAV8)载体打造的创新基因治疗药物。药物通过单次静脉输注方式,将功能正常的人源低密度脂蛋白受体基因递送至患者肝细胞,从发病根源修复肝脏代谢功能,恢复机体清除“坏胆固醇”的能力。研发团队创新采用嗜肝性载体、肝特异性启动子、密码子优化等多项技术策略,在提升靶点蛋白表达效率的同时,全面保障用药安全性。
据了解,本项研究是全球首个完整披露临床前及人体临床试验数据、进入临床阶段的纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗药物研究。研究首次证实,单次AAV基因治疗可有效修复纯合子家族性高胆固醇血症患者肝脏血脂代谢功能,实现长期、显著的降脂疗效。该成果不仅填补了全球相关领域的技术空白,也为广大罕见病患者带来全新治疗希望。
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